Vertex mostra que Alyftrek recupera a função pancreática

A Vertex Pharmaceuticals apresentou em 9 de outubro de 2026 novos dados preliminares de um estudo de extensão aberto com o Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) em crianças de 2 a 5 anos com fibrose cística. As conclusões, divulgadas na Conferência Norte-Americana de Fibrose Cística em Atlanta, na Geórgia, apontaram a recuperação da função pancreática exócrina, antes tida como irreversível.

Na coorte 2 do subestudo 106, que avaliou 48 crianças elegíveis após pelo menos 48 semanas de terapia, a média de elastase fecal-1 foi de 239,7 μg/g, um avanço médio de 110,2 µg/g em relação ao início. Quase metade das crianças, ou 48,6%, atingiu a marca de suficiência pancreática de 200 µg/g ou mais.

O ensaio registrou que 18 das 48 crianças elegíveis (37,5%) conseguiram interromper o tratamento de reposição enzimática pancreática (PERT) por uma média de 8,6 semanas, com variação entre 1,9 e 17,6 semanas. Outros 7 participantes já tinham suspendido o PERT antes da triagem. No total dos 66 pacientes da coorte, 50% não utilizavam PERT no momento do corte dos dados.

Carmen Bozic, vice-presidente executiva de Desenvolvimento Global de Medicamentos e Assuntos Médicos e diretora médica da Vertex, afirmou que os dados do estudo de fase 3 mostram que a falência pancreática pode ser revertida. O uso do Alyftrek em crianças de 2 a 5 anos segue em caráter experimental.