FDA aprova Camzyos da Bristol Myers Squibb para uso pediátrico

A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou a ampliação do uso de Camzyos (mavacamten), da Bristol Myers Squibb, em 30 de setembro de 2026. O inibidor da miosina cardíaca foi liberado para melhorar a capacidade funcional e os sintomas em adultos e pacientes pediátricos com peso igual ou superior a 30 kg diagnosticados com miocardiopatia hipertrófica obstrutiva (MHO) sintomática.

Com a decisão, o Camzyos passa a ser a única terapia aprovada pela FDA para MHO em crianças e adolescentes. O aval teve como base os dados do ensaio clínico de Fase 3 SCOUT-HCM, que avaliou 44 adolescentes com idades entre 12 e menos de 18 anos, sendo 23 tratados com o medicamento e 21 com placebo.

O estudo atingiu seu objetivo primário, com redução estatisticamente significativa no gradiente da via de saída do ventrículo esquerdo sob manobra de Valsalva na 28ª semana em relação ao placebo. Nenhum paciente apresentou fração de ejeção do ventrículo esquerdo abaixo de 50% e não houve descontinuações por eventos adversos. Eventos adversos graves ocorreram em dois pacientes no grupo Camzyos (9%) e em dois no grupo placebo (10%).

A bula de Camzyos traz uma advertência em destaque sobre o risco de insuficiência cardíaca por disfunção sistólica, mantendo sua distribuição restrita ao programa REMS. Aprovado pela primeira vez em 2022 para adultos, o produto já foi prescrito por mais de 5.000 profissionais de saúde para mais de 25.000 pacientes nos Estados Unidos, enquanto a farmacêutica discute os dados pediátricos com reguladores globais.