Regeneron registra zero novas lesões ósseas com Pasatru

A Regeneron Pharmaceuticals divulgou em 12 de outubro de 2026 dados positivos de 84 semanas do estudo de fase 3 OPTIMA, que avalia o Pasatru em adultos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). Os resultados, apresentados no encontro anual da American Society for Bone and Mineral Research, mostraram que pacientes tratados com Pasatru apresentaram zero novas lesões de ossificação heterotópica entre as semanas 56 e 84, contra 9 novas lesões no grupo placebo.

O estudo incluiu 63 voluntários com 18 anos ou mais, dos quais 58 concluíram a extensão até pelo menos a semana 84. Os pacientes receberam por via intravenosa Pasatru 10 mg/kg, Pasatru 3 mg/kg ou placebo a cada quatro semanas. Além de impedir novas lesões, uma lesão identificada na semana 56 na dose de 3 mg/kg deixou de ser detectada na semana 84. As crises avaliadas por médicos caíram para 1 no grupo de 10 mg/kg e 14 no de 3 mg/kg, em comparação com 17 no placebo.

O Pasatru foi aprovado recentemente pela Food and Drug Administration dos Estados Unidos com base nos dados de 56 semanas, que mostraram uma redução de 90% ou mais em novas lesões. O medicamento segue sob avaliação na União Europeia pela Agência Europeia de Medicamentos, com novos pedidos planejados internacionalmente, incluindo o Japão. A Regeneron planeja iniciar o estudo de fase 3 OPTIMA 2, voltado para crianças e adolescentes, ainda este ano.

A segurança permaneceu estável e nenhuma morte foi registrada. Infecções de pele e tecidos moles ocorreram em 33% dos pacientes em placebo, 53% na dose de 3 mg/kg e 78% na de 10 mg/kg, todas resolvidas com tratamento e sem abandono da terapia. Os eventos adversos mais comuns na semana 84 incluíram acne no grupo de 10 mg/kg e sangramento nasal não grave no de 3 mg/kg.