Vertex muestra que Alyftrek restaura la función pancreática
Los datos preliminares en niños de 2 a 5 años permitieron que el 37,5% del subestudio dejara las enzimas.
Vertex Pharmaceuticals presentó el 9 de octubre de 2026 nuevos datos preliminares de un estudio de extensión abierto sobre Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) en niños de 2 a 5 años con fibrosis quística. Los resultados, expuestos en la Conferencia Norteamericana de Fibrosis Quística en Atlanta, Georgia, mostraron la recuperación de la función pancreática exocrina, considerada antes irreversible.
En la cohorte 2 del subestudio 106, que evaluó a 48 niños elegibles tras al menos 48 semanas de tratamiento, la elastasa fecal-1 promedio alcanzó 239,7 μg/g, lo que representa un aumento medio de 110,2 µg/g frente al inicio. Casi la mitad de los participantes, el 48,6%, alcanzó el umbral de suficiencia pancreática fijado en 200 µg/g o más.
El ensayo reflejó que 18 de los 48 niños elegibles (37,5%) suspendieron con éxito la terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas (PERT) durante una media de 8,6 semanas, con un rango de 1,9 a 17,6 semanas. Otros 7 participantes habían dejado la PERT antes de ingresar al subestudio. En la cohorte total de 66 niños, el 50% no tomaba PERT al corte de los datos.
Carmen Bozic, vicepresidenta ejecutiva de Desarrollo Global de Medicamentos y Asuntos Médicos y directora médica de Vertex, señaló que estos datos de fase 3 demuestran que el fallo del órgano pancreático sí puede revertirse. El uso de Alyftrek en pacientes de 2 a 5 años continúa en fase de investigación.
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