AstraZeneca obtém revisão prioritária da FDA para novo fármaco

Em 18 de setembro de 2026, a AstraZeneca comunicou que a Food and Drug Administration dos Estados Unidos aceitou o pedido de registro do efzimfotase alfa. A terapia de reposição enzimática em investigação destina-se a pacientes a partir de dois anos de idade com hipofosfatasia, uma doença metabólica hereditária rara causada pela baixa atividade da enzima fosfatase alcalina. A agência concedeu revisão prioritária ao processo, encurtando o prazo de análise em quatro meses e prevendo uma decisão no primeiro semestre de 2027.

O pedido baseia-se em três estudos de fase III. O estudo MULBERRY atingiu o desfecho primário ao demonstrar melhoria óssea significativa em crianças de dois a menos de 12 anos sem tratamento prévio. O estudo CHESTNUT mostrou manutenção dos benefícios em pacientes que migraram do Strensiq. Já o estudo HICKORY não alcançou o desfecho primário em pacientes virgens de tratamento a partir de 12 anos, mas a farmacêutica registrou melhorias numéricas nos quadros de início na infância. O perfil de segurança foi considerado aceitável.

O efzimfotase alfa prevê injeções em menor volume a cada duas semanas, contra as três a seis aplicações semanais exigidas pelo Strensiq. Comercializado pela AstraZeneca desde a aquisição da Alexion em 2021, o Strensiq gerou US$ 1,05 bilhão em receitas no primeiro semestre de 2026, com alta anual de 41%. No mesmo segmento, a BioMarin Pharmaceutical adquiriu a Alesta Therapeutics no início deste mês por US$ 275 milhões à vista e até US$ 215 milhões em metas, enquanto a Recursion Pharmaceuticals desenvolve o composto REC-102.

No acumulado do ano, as ações da AstraZeneca registram queda de 10%, ante a valorização de 6% do setor.