La FDA aprueba Camzyos de Bristol Myers Squibb en uso pediátrico
La indicación ampliada cubre a pacientes a partir de 30 kg tras resultados favorables de fase 3.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó una indicación ampliada para Camzyos (mavacamten) de Bristol Myers Squibb el 30 de septiembre de 2026. El inhibidor de la miosina cardíaca quedó autorizado para mejorar la capacidad funcional y los síntomas en adultos y pacientes pediátricos con un peso de 30 kg o más con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MHO) sintomática.
Esta resolución convierte a Camzyos en la única terapia aprobada por la FDA para tratar la MHO en población pediátrica. El visto bueno se basó en los resultados del ensayo de fase 3 SCOUT-HCM, que evaluó a 44 adolescentes de entre 12 y menos de 18 años, divididos en 23 pacientes asignados a Camzyos y 21 a placebo.
El estudio cumplió su criterio de valoración principal al registrar una reducción estadísticamente significativa en el gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo con maniobra de Valsalva a la semana 28 frente a placebo. Ningún paciente presentó una fracción de eyección ventricular izquierda inferior al 50% ni interrupciones del tratamiento por efectos adversos. Se observaron acontecimientos adversos graves en dos pacientes del grupo de Camzyos (9%) y en dos del grupo de placebo (10%).
El prospecto de Camzyos incluye una advertencia en recuadro por riesgo de insuficiencia cardíaca por disfunción sistólica, por lo que se distribuye bajo un programa restringido REMS. Aprobado originalmente en 2022 para adultos, el fármaco acumula recetas de más de 5.000 profesionales de la salud para más de 25.000 pacientes solo en Estados Unidos, mientras la compañía analiza estos datos pediátricos con reguladores internacionales.
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