Regeneron reporta cero lesiones óseas nuevas con Pasatru

Regeneron Pharmaceuticals anunció resultados positivos a 84 semanas el 12 de octubre de 2026 del ensayo de fase 3 OPTIMA, que evalúa Pasatru en adultos con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). Los datos, presentados en la reunión anual de la American Society for Bone and Mineral Research, mostraron que los pacientes tratados con Pasatru no tuvieron lesiones nuevas de osificación heterotópica entre las semanas 56 y 84, frente a 9 lesiones nuevas en el grupo de placebo.

El ensayo incluyó a 63 participantes de 18 años o más, de los cuales 58 completaron la fase de extensión hasta al menos la semana 84. Los pacientes recibieron por vía intravenosa 10 mg/kg de Pasatru, 3 mg/kg de Pasatru o placebo cada cuatro semanas. Además de frenar nuevas lesiones, una lesión detectada en la semana 56 con la dosis de 3 mg/kg ya no fue detectable en la semana 84. Los brotes evaluados por médicos cayeron a 1 en el grupo de 10 mg/kg y a 14 en el de 3 mg/kg, frente a 17 en el grupo de placebo.

Pasatru fue aprobado recientemente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos para reducir nuevas lesiones y brotes con base en los resultados a 56 semanas, que mostraron una reducción de 90% o más en lesiones nuevas. Su solicitud sigue bajo revisión en la Unión Europea por la Agencia Europea de Medicamentos, y la farmacéutica planea solicitudes adicionales a nivel mundial, incluido Japón. Regeneron prevé iniciar OPTIMA 2, un estudio de fase 3 en niños y adolescentes, este mismo año.

El perfil de seguridad fue consistente con los datos previos y no se registraron muertes. Las infecciones de piel y tejidos blandos afectaron al 33% del grupo de placebo, al 53% con 3 mg/kg y al 78% con 10 mg/kg, resolviéndose todas con tratamiento y sin suspensiones del fármaco. Los eventos adversos más comunes en la semana 84 fueron acné con 10 mg/kg y sangrado nasal no grave con 3 mg/kg.