Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., junto com suas afiliadas, é uma empresa de biotecnologia dedicada ao desenvolvimento de terapias genéticas para doenças raras e gravemente debilitantes. O pipeline clínico da empresa reúne vários programas promissores. Atualmente, avança três terapias com vetores lentivirais ex vivo voltadas a condições genéticas específicas: anemia de Fanconi, um defeito da medula óssea que prejudica a produção de células sanguíneas; deficiência de adesão leucocitária tipo I, um distúrbio hereditário que compromete o sistema imunológico; e deficiência de piruvato quinase, uma doença rara e autossômica recessiva dos glóbulos vermelhos que causa anemia hemolítica não esferocítica crônica. Além disso, a Rocket Pharmaceuticals mantém um programa de vírus adenoassociado in vivo para a doença de Danon, um distúrbio grave de armazenamento lisossômico que afeta múltiplos órgãos e com frequência leva à morte precoce por insuficiência cardíaca. Para viabilizar suas pesquisas, a empresa firmou parcerias de licenciamento com instituições como o Fred Hutchinson Cancer Research Center, centros de pesquisa europeus como o CIEMAT e seus colaboradores (Centro de Investigacion Biomedica En Red e Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz), a UCL Business PLC (em conjunto com o CIEMAT), The Regents of the University of California e a REGENXBIO, Inc. A Rocket Pharmaceuticals, Inc. tem sede em Cranbury, New Jersey.