AstraZeneca logra revisión prioritaria de la FDA para efzimfotase

El 18 de septiembre de 2026, AstraZeneca anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aceptó su solicitud de aprobación para efzimfotase alfa. Esta terapia de reemplazo enzimático busca tratar a pacientes desde los dos años con hipofosfatasia, una rara enfermedad metabólica hereditaria provocada por la baja actividad de la enzima fosfatasa alcalina. El regulador otorgó una revisión prioritaria que reduce cuatro meses el plazo habitual, por lo que emitirá su decisión final en el primer semestre de 2027.

La solicitud incluye datos de tres ensayos de fase III. El estudio MULBERRY cumplió su objetivo principal con mejoras óseas significativas en niños de dos a menos de 12 años sin tratamiento previo. El ensayo CHESTNUT demostró que los pacientes que pasaron desde Strensiq mantuvieron sus beneficios. Por su parte, el estudio HICKORY no alcanzó su objetivo principal en pacientes sin tratamiento previo de 12 años o más, aunque AstraZeneca observó mejoras numéricas en casos con inicio pediátrico. El fármaco mostró un perfil de seguridad aceptable en todos los programas.

Efzimfotase alfa requiere menor volumen de inyección y una aplicación cada dos semanas, frente al esquema de tres a seis veces por semana de Strensiq. Dicho tratamiento comercial, incorporado tras comprar Alexion en 2021, generó 1.050 millones de dólares en ventas durante el primer semestre de 2026, un alza interanual de 41%. En este mercado, BioMarin Pharmaceutical adquirió Alesta Therapeutics este mes por 275 millones de dólares iniciales y hasta 215 millones adicionales por hitos, mientras que Recursion Pharmaceuticals evalúa el candidato REC-102.

En lo que va del año, las acciones de AstraZeneca acumulan una caída de 10%, frente al avance de 6% del sector.