Biogen Divulga Dados Sobre Síndrome de Dravet

A Biogen e a parceira Stoke Therapeutics apresentaram em 3 de setembro de 2026 dados clínicos de longo prazo do zorevunersen, terapia em investigação para a síndrome de Dravet. A divulgação ocorreu no 16º Congresso Europeu de Epilepsia em Atenas, na Grécia, abrangendo mais de cinco anos de experiência clínica.

Os resultados de quatro anos nos estudos de extensão aberta mostraram reduções duradouras nas convulsões e avanços cognitivos e comportamentais com significância estatística após um, dois, três e quatro anos. Depois dos testes de Fase 1/2a, 93% (75 de 81) dos pacientes elegíveis prosseguiram na extensão, e 77% (58 de 75) continuavam sob tratamento na marca de quatro anos. O estudo também registrou avanços na qualidade de vida ao longo de 28 meses.

O medicamento permaneceu com boa tolerabilidade geral, somando mais de 930 doses aplicadas até 31 de julho de 2026. Elevações nas taxas de proteína no líquido cefalorraquidiano foram observadas em cerca de 94% dos pacientes, sendo 59% classificadas como eventos adversos decorrentes do tratamento, sem manifestações clínicas graves ou ocorrências de hidrocefalia.

A Biogen projeta publicar os dados de Fase 3 do estudo pivotal EMPEROR no terceiro trimestre de 2027. O recrutamento principal reuniu 162 pacientes nos Estados Unidos, Reino Unido e Japão, além de 34 participantes na Europa, para subsidiar o pedido de registro junto à Food and Drug Administration dos Estados Unidos no segundo semestre de 2027.