Biogen Presenta Datos Sobre Síndrome de Dravet

Biogen y su socia Stoke Therapeutics presentaron el 3 de septiembre de 2026 datos clínicos a largo plazo sobre zorevunersen, un fármaco en investigación para el síndrome de Dravet. Los resultados se expusieron en el 16.º Congreso Europeo de Epilepsia en Atenas, Grecia, acumulando más de cinco años de experiencia clínica.

Los datos a cuatro años en estudios de extensión abierta mostraron reducciones duraderas de las crisis convulsivas y mejoras cognitivas y conductuales estadísticamente significativas al cabo de uno, dos, tres y cuatro años. Tras los ensayos iniciales de Fase 1/2a, el 93% (75 de 81) de los pacientes continuó en la extensión, y el 77% (58 de 75) permanecía en el estudio al corte de los cuatro años. Además, se registraron mejoras en calidad de vida durante 28 meses.

El tratamiento mantuvo una buena tolerancia general, con más de 930 dosis administradas hasta el 31 de julio de 2026. Se observaron valores elevados de proteína en el líquido cefalorraquídeo en aproximadamente el 94% de los participantes, de los cuales el 59% se catalogó como evento adverso surgido del tratamiento, sin manifestaciones clínicas graves ni casos de hidrocefalia.

Biogen prevé obtener los datos de Fase 3 del ensayo pivotal EMPEROR en el tercer trimestre de 2027. Dicho estudio completó el reclutamiento principal con 162 pacientes en Estados Unidos, Reino Unido y Japón, junto a 34 participantes en Europa, lo que servirá para completar su solicitud ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos en el segundo semestre de 2027.